Als farmaceutisch ontwikkelbedrijf ontwikkelt u in eigen beheer een nieuw, nog niet geregistreerd farmaceutisch product, zoals een NCE, NBE, biological, RNA-therapie, gen- of celtherapie. Ook kan het gaan om een substantiële fysieke wijziging van een bestaand middel, zoals een nieuwe formulering, toedieningsvorm of dosering, waarvoor een nieuw klinisch en registratietraject nodig is.

Het gaat hierbij niet om de ontwikkeling van een eigen technisch nieuw farmaceutisch product, maar om een eigen technisch nieuw onderdeel, methode, proces, model of systeem binnen of naast het ontwikkeltraject van een farmaceutisch product. 

Denk bijvoorbeeld aan een formulering, assay, analysemethode, productieproces, syntheseroute, delivery-systeem, klinisch productieproces, in-silico model of programmatuur.  

Uw werkzaamheden vallen mogelijk onder S&O binnen de WBSO als het technisch werkingsprincipe van het ontwikkelobject nog niet is aangetoond. Het object werkt technisch nog niet zoals bedoeld. Bestaande oplossingen zijn onvoldoende en er moeten technische knelpunten worden opgelost.

Bent u zelf verantwoordelijk voor de technische ontwikkeling van het object en lost u zelf de technische knelpunten op? 

Bij verklarend onderzoek probeert u een verklaring te vinden voor een niet begrepen technisch verschijnsel, bijvoorbeeld biologisch of farmacologisch van aard.

Denk aan afwijkende humane PK ten opzichte van preklinische modellen, onverwachte PD-respons, non-lineaire farmacokinetiek, onverwachte biodistributie, onbekende metabolieten, populatieverschillen door genetische verschillen, of een onbekend of slecht begrepen werkingsmechanisme. 

Gaat het onderzoek verder dan vaststellen, meten, beschrijven, observeren, classificeren, bevestigen, standaard analyseren of rapporteren?

Voorbeelden die op zichzelf meestal geen TWO zijn: standaard NCA, routinematige PK-analyse, standaard biomarkeranalyse of rapportage van onderzoeksdata. Daarnaast is bijvoorbeeld statistische analyse geen TWO, omdat dit volgens de WBSO -definitie van TWO ‘niet-technisch van aard’ is. 

Extra verklarend onderzoek is nodig omdat standaardmethoden, bestaande modellen of beschikbare kennis onvoldoende zijn om het verschijnsel te verklaren. Bijvoorbeeld omdat preklinische modellen humane data niet goed voorspellen, bestaande PK/PD-modellen niet passen of standaardanalyses alleen laten zien wat er gebeurt, maar niet waarom.

U heeft of uw medewerkers hebben zelf een inhoudelijke en sturende rol in het onderzoek. Denk aan het formuleren van hypothesen, bepalen van de onderzoeksrichting, ontwikkelen of aanpassen van modellen, uitvoeren van mechanistische analyses en interpreteren van onderzoeksdata.